孩子癌症去世后,这位妈妈改变了一个国家的法律

一场毫无征兆的罕见的癌症，打碎一个中国移民家庭关于幸福生活的全部设想。
10 岁的儿子，在历经两次手术、使用了七种化疗药物之后过世。看上去是一个充满了伤痛与无奈的故事，但故事的后面却出现了一些差异，妈妈并没有被击垮：

她成立了一个基金会，为这种罕见癌症的研究筹措经费，用这种特别的方式来纪念离去的孩子；

游说议员，最终改变了这个国家的法律，让那些大型的制药公司不得不为千千万万的儿童癌症患者研发儿童用药——在过去的二十年里，只有四种针对儿童癌症的新药上市，医药公司对儿童癌药品研发的投入几乎为零；

参与推动了美国历史上最伟大的儿童癌症药品法律之一：Race For Childhood Cancer Act（RFCCA）。虽然无法换回土土的生命，但是在未来，或许会有成千上万的孩子因它而得救。



如果土土早点用上这种药，结局会不会不同？

如果没有碰上这种罕见的癌症，土土一家算得上是一个快乐的移民家庭。

聪明快乐的儿子，是城里青年交响乐团里年纪最小的小提琴手；温婉知性的妈妈 Kathy 是公立小学的老师， 爸爸在一所大学任教。

一次例行体检中，医生摸到土土腹部有肿块，一个月后土土被确诊为一种罕见的基因融合肾癌——在土土所在的整个佛罗里达州，没有一个肿瘤医生见过这样的肾癌。

没有任何症状，这个活泼好动、爱跑步和踢足球的孩子，已经全身充满癌细胞——肿瘤从肾脏扩散到胸腔和颈部。

辛辛那提儿童医院长达八个小时的手术，切除了土土左肾和附近的肿瘤。

之后的后一年里，虽然又服用了五种不同的口服化疗药，和两次注射化疗，土土照常上学，踢足球，拉琴。土土的乐观和坚强曾是一家人的希望。


2014 年 7 月，土土参加癌症儿童营

但是，所有的药物都失败了，淋巴里的肿瘤仍在生长，吞噬着土土年幼的生命，第二次手术也失败，医生无法切除其他部位的肿瘤。

一种全新的 PD1 免疫疗法是土土的希望，这项疗法的（成人）临床试验当时已经开始，并已挽救了很多成人肾癌患者的生命，但儿童的临床试验却尚未开始。

2014 年 4 月，土土一家向美国的六家药厂申请使用 PD1 免疫疗法，朋友把这个故事和请愿书放在那个征集过很多禁枪、教育提案的美国著名签名征集网站 Change，人们的签名和建议纷至而来。

两位佛州议员和司法部长也加入了支持这个男孩获得救命药的队伍，然而，药仍然没有拿到，因为如果引入额外的儿童患者会推后新药的审批时间，为公司造成非常大的经济损失。

直到 9 月，美国 FDA 终于批准了相关药品的上市，10 月，土土飞往辛辛那提儿童医院开始注射，算是一种 Off Label（超说明书使用）。他是世界上第一个使用这种药物的孩子，没有签署任何文件，也没什么法律保障，顾不上了，那是最后的机会了。

注射过第二针后，CT 报告显示肿瘤停止了生长，这种药对土土体内的癌细胞很有效。

然而，这一切都来得太晚了，土土的身体已经无法支撑下去了，2014 年 11 月 24 日，土土仅有的一个肾突然停止工作，进入昏迷。

土土在妈妈的怀里睡着了，再也没有醒来。

土土的妈妈永远都记得那一夜，那是感恩节的前夜。

「我的灵魂被永远地带走了，我的心被永远地刺进了一个洞，那么残忍地被削掉了一块，和他一起去了天堂。」

土土去世后，妈妈无数次问，如果土土能及早用上这种新药，结局会不会有所不同？为什么制药公司不能同期进行儿童的临床试验？

第二天，也就是感恩节那天，土土的爸爸妈妈捐出了土土的两只眼角膜，很快它们被移植到两个成年人的眼睛里。

「我的孩子，以另外一种方式，继续关注着这个世界。」



我不想让别人忘记他的名字

文化上的差异，每次回国，家人和朋友压根不敢向妈妈提起土土的名字，他们觉得，一提土土的名字她就会难过。

土土妈妈则直接告诉家人朋友，你们不提我孩子的名字我才难过。不提他的名字，就相当于他白白来到世界上一样。

「失去孩子的痛苦是永远存在的，这痛苦就在那里，我做或者不做这件事情，它都在那里，靠不提（孩子的名字）去忘记，那是欺骗自己。」

她决定做点什么。

Kathy 开始去查阅资料，她看到了这些残酷的事实：

在过去的二十年里，美国政府只批准了四种针对儿童癌症的新药。成年人癌症研究经费中有 60% 来自医药公司，而医药公司对儿童癌药品研究的投资几乎为零。
美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）每年用于癌症研究的经费约为 40 亿 6 千万美金。这其中 12% 用于乳腺癌的研究，7%  用于前列腺癌的研究。而所有的儿童癌症加起来，只有 4% 的经费。

全球范围内，每一天有 250 名儿童死于癌症，一年有 9 万多名儿童死于癌症。



作为母亲，Kathy 不甘心，她的孩子就这么莫名其妙地被这种疾病夺去了生命，医生告诉她，孩子得了一种他们不知道的癌症，他们也想知道有关这种癌症的更多知识，但是他们没有资金来研究。

她希望能做点什么，为儿童的癌症做点什么，为土土做点什么。2015 年初，Kathy 做出了一个决定，要做一个基金会，以土土命名的基金会——「土土的翅膀基金会」（Joey’s Wings Foundation），Joey 是土土的英文名。


土土基金会的长跑筹款活动

她想用这种特别的方式来纪念离去的孩子，也去帮助那些像土土一样的孩子。

「土土到世上 10 年，就这么走了，我不想让别人忘记他的名字。」

土土去世后的第二年，以土土命名的基金会与约翰·霍普金斯医院合作，建立了第一个国际易位性肾癌肿瘤库，用以收集儿童肾癌肿瘤标本。

土土去世后的第三年，土土的翅膀完成了基金会成立以来最大的一笔捐赠，把 10 万美金捐赠给美国德州大学西南医学中心肾癌实验室，成立了以土土的名字命名的专项 Xp11.2 易位/TFE3 基因融合相关性肾癌研究项目。

实验室把土土生命中的最后一幅画，一幅未完成的《龙》挂在了中心的大楼。



他们说：「生命的意义不在于长短，而在于生命价值的延续。土土做到了，通过他的父母和基金会他做到了，他的生命是永恒的。」

儿童癌症药为什么那么少？

儿童癌症因为发病率低，市场和利润预期都小，制药公司们并不热衷于在儿童癌症领域投入。

2003 年，美国曾通过了《儿童研究平等法案》（Pediatric Research Equity Act,PREA），授权美国药监局（FDA） 要求已批准和未批准的成人药物进行儿童适应症的评估，以证明该药品在各个年龄段儿童群体中的安全性和有效性。然而，这项法案并没能促成很多新的儿童癌症药物的开发。

强制规定并没有起效，这是因为儿童不会得成年人的癌症，比如乳腺癌、肺癌、结肠癌、前列腺癌、子宫癌等等。美国药监局成立 50 多年，却只批准过三种用于儿童癌症的药物。

土土妈妈决定去推动一个提案，为儿童的癌症用药提供更好的保障。


Kathy 在国会大厦前

2016 年，她认识了一位社会活动家 Nancy Goodman，Nancy 的先生在白宫工作，夫妻二人曾是奥巴马在哈佛法学院时的同学。他们的大儿子在 10 岁时死于髓母细胞瘤——一种不常见的儿童脑瘤。那之后，她成立了一个专注于儿童癌症的基金会 Kids V Cancer。

Kathy 为 Nancy  提供了土土的故事，把这些孩子们的故事写进一本白皮书里，在 Nancy 的推动下，2016 年美国通过了一项促进儿童药物研发的法令，根据这项法令，制药公司研发针对儿童癌症或者罕见病的药物，可以在药物上市后获得一张「审批加速卡」，这张卡可以买卖，并可以用于任何 FDA 接到的药物审批申请。

为什么不能提交一个新的提案，作为《儿童研究平等法案》地一个修正案呢？

2017 年，汇集医生、医学专家、患者家属等等各方意见后，一个新提案的雏形出现了。这是《儿童研究平等法案》的一个修正案，根据这项提案，当一个成年人癌症药品的分子靶点和一个儿童癌症相关的话，FDA 有权要求医药公司进行该儿童癌症药品的研究。也就是说，不再以癌症发生的部位来定义，而是用分子靶点来定义癌症。

比如乳腺癌里有一个分子靶向，和一种儿童癌症——神经母细胞瘤——的分子靶向一样，当制药公司针对这个靶点开发乳腺癌的新药时，就必须同时进行儿童神经母细胞瘤的新药试验。

人们为这条新法令起了个名字叫：Race For Childhood Cancer Act（RFCCA）。
200 多名癌症儿童的家长，决定在儿童癌症行动日的最后一天与国会议员们见面提交法案。


国会议员 Michael McCaul 与癌症儿童

Kathy 和另外两位也因为癌症失去了孩子的家长，以及一位斯坦福儿童医院的专家组成的四人小组作为代表，与五位国会议员和两位加州议员进行七场单独面谈。


Kathy 和议员见面

议员们很忙，一摞资料他们也不一定有空看。后来家长们在见面会结束时就递给议员们每个人一只纸鹤——土土基金会的标志，很特别，又让人印象深刻。

之后是提案的表决，身在华盛顿旁听了表决会的家长记录下哪些人赞成了，哪些人反对了，然后家长们会在 Twitter 上直接@那些比较知名，有影响力的政治家，「为什么不支持？」

2017 年 8 月 8 日，美国总统特朗普在经过参众两院一致通过后，将 RFCCA 写进了美国法律。

这是美国历史上最伟大的儿童癌症药品法律之一，它将堵住之前的漏洞，规范制药公司的行为，不但能为罹患癌症的孩子们带来很多的新药，还将吸引研究经费流入儿童癌症的研究。

虽然无法换回土土的生命，但是在未来，或许会有成千上万的孩子因它而得救。

土土去世后，有朋友劝慰土土妈妈，不要活在过去，开始新的生活。

土土妈妈则对他们说，正是因为活在现在，活在孩子们的未来，才会有土土的翅膀基金会，才会有法律最终的改变。

帮助更多的像土土这样的孩子，是纪念他最好的方式，土土的生命也因此而永恒。

撰文：李珊珊图片来源：土土妈妈 Kathy题图来源：土土的翅膀基金会官网本文首发于公众号：偶尔治愈（to-cure-sometimes），授权丁香园转载发布。
更多土土和其他癌症儿童的故事欢迎参见土土的翅膀基金会：www.joeywings.org