加拿大希望为更分散的临床试验扫清道路:美国会效仿吗?

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文 | 写意君编译
 新冠疫情迅速颠覆了北美的临床试验生态系统，不但让人们意识到其低效率，也让为更加分散的临床实验扫清道路成为巨大的关注焦点。
 在周三的一份摘要中，加拿大提出了使其临床试验系统现代化的建议，让更多的分散试验成为可能。——以病人为中心，而不是单一或多个试验地点——“这是一项重要的举措，因为30%以上的人口居住在大中城市以外的。” 据加拿大卫生部称，一些行业受访者表示，他们倾向于采用混合方法进行分散试验，这意味着“网站和虚拟/远程选项的组合。有些评估可能是远程的（在患者家中或当地护理社区进行）。或者，在同一项研究中，可能会有部分远程/部分传统（现场执行）的混合。” 这种办法将增加参与者的选择，这意味着可能会有更多的人参加试验。但是，建立这样一个系统的方式需要具体说明哪些可以在场外发生，哪些不可以发生。 “我的确有一些担忧，主要是相关数据收集的完整性和有效性，”西北大学医学教授Mary McDermott在去年11月发表的一篇关于分散试验的文章中告诉美国国家科学院院刊（PNAS），她主要治疗和研究使老年人难以轻松行走的血管疾病。



Mary McDermott
 如何更好地与美国FDA协调一致，也是改善加拿大试验框架的首要建议之一。 Janet Woodcock最近转任FDA首席副专员，此前曾担任“曲速行动”（Operation Warp Speed）的治疗学负责人。她表示，需要找到解决她所看到的在新冠疫情影响下，临床试验效率低下和基于社区的研究基础设施匮乏的方法。 去年2月，Woodcock在《自然评论药物发现》（Nature Reviews Drug Discovery）上发表了一篇文章，解释了将近3000个新冠治疗试验中只有5%是随机的，并充分揭示了可操作的数据。 Woodcock在去年的一次活动中说：“大量重复的小试验产生了诱人的结果，促使人们去使用那些没有用而且可能有害的治疗方法。”在全球紧急情况下，我们需要更多的中央协调，因为我们真的应该随机选择第一个病人。“ 鉴于Rob Califf在临床试验领域的丰富经验和知识，这可能是早期的一个关键优先事项。



在奥巴马总统第一次担任FDA专员期间，Califf参与了FDA收集证据系统的跨FDA现代化工作。他也是真实世界数据随机化的拥护者。 “我们当时担心，RWD & RWE（真实世界证据）会被用来促进低质量研究的形成。这是必须反对的，因为好的RWD & RWE加上正确使用因果推断的方法，质量更高，更加容易推广。”Califf在2020年写道。 尽管如此，FDA在去年的一份最新指南中指出，在肿瘤学领域，由试验发起人使用完全或混合分散设计的情况仍然很少见，部分原因是远程评估对数据质量和结果的影响存在不确定性。 但FDA坚持认为，更好地理解某些远程修改可以减少赞助商和监管机构的不确定性，并为未来的潜在分散设计确定缓解策略。